目前大多采用支持治疗、促造血治疗、诱导分化治疗、生物反应调节剂、去甲基化治疗、联合化疗、异基因造血干细胞移植等。支持治疗对于贫血患者可输血治疗。血小板低患者可输注血小板。粒细胞减低的患者，注意防止感染。促造血治疗可使用雄激素、粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素等，能改善部分患者的造血功能。诱导分化治疗促进患者不能分化成熟的细胞，成为成熟的细胞，从而发挥正常的功能。生物反应调节剂沙利度胺及来那度胺对5q-综合征有较好疗效。免疫抑制剂可用于部分低危组骨髓增生异常综合征。去甲基化药物可延迟向急性髓系白血病转化。联合化疗部分患者能获得一段缓解期。造血干细胞移植是目前唯一可能治愈骨髓增生异常综合征的疗法。