目前结节性硬化症尚无有效治疗手段，只能对症支持治疗，延缓病程进展。药物治疗西罗莫司可用于结节性硬化症相关的肾脏血管肌脂瘤和脑室管膜下巨细胞星型细胞瘤的治疗。雷帕霉素属于大环内酯类抗生素，因抑制mTOR活性、参与调节细胞生长用于抗真菌治疗，在器官移植术后也作为免疫调节药物应用。对于癫痫患者，医生需要根据患者的年龄、癫痫的发作类型和癫痫综合征，以及所涉及的其他器官损害来选择合适的药物。孕酮激素治疗可减少雌激素产生，但治疗效果个体差异较大。手术治疗肾血管平滑肌脂肪瘤，肿瘤直径大于4.0cm时易发生出血而出现疼痛，可行肾动脉栓塞或肾部分切除术。卵巢切除术可减少雌激素产生，适用于肺淋巴管肌瘤病，此病多见于育龄妇女，但治疗效果个体差异较大。药物治疗无效的癫痫患者可采用手术治疗，包括局灶性脑皮质切除、胼胝体切断术、迷走神经刺激术。面部皮脂腺瘤可手术整容治疗。脑脊液循环受阻时可行手术治疗。